La medicina del futuro incluirá tratamientos que reparen tejidos, células y genes con mutaciones patógenas

MADRID, 10 de septiembre (EUROPA PRESS) –

La medicina del futuro incluirá tratamientos que reparen tejidos, células e incluso genes con mutaciones patógenas y ayudarán a combatir enfermedades que actualmente no se tratan, según el Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión de la Fundación del Instituto Roche en su último ‘ Anticipating Report ‘, dedicado a las denominadas terapias avanzadas.

Las terapias avanzadas incluyen el uso de fármacos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos). El informe se centra especialmente en la terapia celular y la terapia genética.

Son enfoques que utilizan células y / o secuencias de genes para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades heredadas o adquiridas.

“La terapia celular y la terapia génica están representando una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no han sido tratadas de manera efectiva”, detalló el coordinador del informe, Juan A. Bueren.

Además, continúa, la terapia génica ha mostrado indiscutibles beneficios terapéuticos en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías, como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras complejas.

“La gama de enfermedades que se tratan a través de este tipo de terapias avanzadas está aumentando, incluidas las enfermedades más prevalentes. Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar una eficacia muy notable no solo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como hemoglobinopatías o hemofilia, o también patologías pediátricas muy graves, como la atrofia muscular espinal ”, comenta el experto.

En este contexto, el avance técnico más “revolucionario”, como se señala en el informe, ha sido la edición de genes, un enfoque que apenas se desarrolló hace una década y que, aunque hoy se limita principalmente al campo experimental, tiene un enorme potencial para la medicina. el futuro, ya que permitirá corregir cambios genéticos directamente en la secuencia del genoma del paciente.

“La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular a través de la edición de genes es un gran avance para fines terapéuticos que era difícil de predecir hace solo 10 años y esto, sin duda, tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años. “enfatizó Bueren.

CÉLULAS CAR-T: UN DESARROLLO “REVOLUCIONARIO”

El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de terapia génica y terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros.

Es el caso de las células CAR-T, que vienen aportando una nueva forma de abordar el tratamiento de los tumores hematológicos resistentes a las terapias farmacológicas habituales. Este tratamiento consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de forma más eficaz contra las células tumorales.

Según las conclusiones del informe, es solo el comienzo de todo un abanico de aplicaciones derivadas de la combinación de estas estrategias, ya que se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre ambas.

Hay que tener en cuenta, sin embargo, que en la mayoría de aplicaciones de las células CAR-T no podemos hablar de terapias dirigidas específicamente contra la célula tumoral, sino contra una línea celular; por ejemplo, linfocitos B en el caso de tumores de este tipo. tipo celular. Por lo tanto, será necesario encontrar antígenos tumorales que permitan el desarrollo de terapias dirigidas específicamente contra las células tumorales, discriminándolas de las células sanas ”, dijo el médico.

Si bien es cierto que el desarrollo de terapias avanzadas no es sencillo y que su fabricación personalizada suma complejidad, la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, garantizó que los avances que se han producido en esta área ayudarán a configurar la medicina del. ayudando a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, lo que mejorará radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes.

“Dado su interés en el desarrollo de la Medicina Personalizada de Precisión, es de gran utilidad contar con herramientas como este Informe Anticipativo de Terapias Avanzadas para contribuir a que la ciencia médica en nuestro país se actualice ante estas tendencias”, concluyó.